Лечение генами: как незрячего сделать зрячим?

[музыка] Всех приветствую на канале QWERTY! Меня зовут Александр Панчкин, и сегодня мы поговорим о генной терапии.

Как исправить генетические заболевания? Лишь не заболевания бывают очень разные, они могут творить к очень серьезным последствиям. Например, гемофилия — болезнь, при которой человеку не свертывается кровь. Если он поранится, то у него будет достаточно сильное кровотечение, возможно, образуется сильная гематома, то есть синяк.

Что же можно сделать в этом случае? Гемофилия — это заболевание, при котором испорчен ген, который отвечает за свертывание крови. Мы можем попробовать ген исправить. Что нам нужно для этого сделать? Ген, который отвечает за свертывание крови, производит определенный белок. Делается это в клетках печени, то есть не во всем организме, а именно в клетках печени.

И для этого нам не нужен генномодифицированный человек, чтобы исправить этот дефект. Достаточно гены модифицировать в его печени. Но это еще не все! Как там генно-модифицированные чинь? Для этого нужно попытаться как-то доставить правильный ген фактора свертывания крови внутрь печени человека.

Что умеет намекать в печени? Чувствуют вирусы, которые это делают за нас. Они очень неприятные, но мы можем их обезвредить. У вируса есть оболочка, а также у него есть наследственный материал, который, собственно, он и пытается внедрить в наши клетки. Чтобы доставить эти клетки, этот вирус воспроизводит.

Если мы возьмем от вируса его оболочку, но выкинем его наследственный материал, изменим его и поместим туда тот ген, который нужен нам, то эта оболочка доставит нужные гены в нужные нам клетки. Поэтому учёные берут вирусы, которые в норме заражают клетки печени, вычищают их, оставляют эту блестящую замечательную оболочку и внутрь помещают ген, исправный, правильно работающий, который нужен для того, чтобы вызвать фактор свертывания крови.

Затем такие вирусы скалываются пациентам. Этот вирус находит клетки печени и генетически модифицирует их. К сожалению, пока что эффективность такой инфекции, если угодно, не очень большая, и далеко не все клетки печени оказываются генно-модифицированными. Но даже небольшого процента измененных клеток достаточно, чтобы облегчить симптомы.

Обычно больному приходится колоть себе лекарства в кровь очень часто, и поэтому сложно подобрать концентрацию этих факторов свертывания крови, чтобы не было слишком большого и содержание не было слишком маленьким. А так человек постоянно есть некоторый уровень этого фактора свертывания крови, и он живёт сильно лучше, чем обычно.

Этические заболевания бывают самые разные, и мировой самый интересный пример того, как удалось вылечить пока что не человека, но животное, это лечение слепоты. Есть такое заболевание, когда разрушена сетчатка. Сетчатка — это та область нашего глаза, где находятся исключительно клетки, которые воспринимают собственно свет.

Что делать, если сетчатка разрушена, и клетки погибли? Можно попытаться исправить этот дефект, доставив видеть свет клетки, которые расположены чуть-чуть ближе к сетчатке. У нас там есть не только колбочки и палочки, которые отвечают за восприятие света, но еще есть так называемые ганглиозные клетки. Они получают сигнал от колбочек и палочек, передают его дальше в наш мозг, центральную нервную систему.

Но эти ганглиозные клетки не реагируют на свет. Мы можем перенести в эти клетки специальные гены из водорослей. Если есть такой белок, он называется каналродопсин, и он получает синий свет и реагирует на этот свет, создавая поток ионов, которые заходят внутрь клетки и вызывают генерацию импульса. Точнее, у водорослей она не производит нервного импульса.

Да, если бы это было не для клетки, а клетка водоросли, то получился бы нервный импульс. И вот мы можем взять каналродопсин и перенести его в ганглиозные клетки с помощью вирусов. Если вы это делаете, например, на крысах, то вы получаете крыс, которые начинают видеть, клетками, которые раньше сами по себе на свет не реагировали, и начинают немножко ориентироваться в лабиринте.

Это подтехнология, которая называется оптогенетика. Мы создаем клетки, чувствительные к свету, и эти клетки могут передавать при этом нервный импульс. Учёные используют оптогенетику для того, чтобы изучать, как устроен мозг.

Можете сделать генно-модифицированные организмы, клетки нервной системы которых производят вот этот вот каналродопсин. После этого можете светить в разные области мозга с помощью специального фонарика, и вы можете подавить к чему это приводит, каким последствиям. Можно ли повлиять на агрессию у животных? Можно и посмотреть, как они себя ведут.

Учёные смогли, с помощью генетики, адаптировать память у крыс. Они сделали специальных крыс, которые, если им не давать некоторые лекарства, то у них в нервные клетки активно начинает производиться белок каналродопсин, то есть они становятся светочувствительными. Они становятся помеченными таким образом, если на них подействует свет, они активируются.

Но и где же по декольте, поэтому клетки не являются светочувствительными. Потом их помещают в комнату, и в этой комнате их снимают с лекарств. И те клетки нервной системы, которые были активны, пока грызуны находились в комнате, становятся светочувствительными.

То есть мы их пометили, после этого крыс помещают в любую комнату, и там их бьют током и одновременно светят в область мозга, которая предположительно связана с восприятием пространства. И возникает у грызуна такая иллюзия, будто бы он находится в другой комнате, а бьют его в этой комнате. Эти два сигнала соединяются вместе, возникает ложная память о том, что его били в той комнате, в которой током его не били.

Если потом поместить этого грызуна в ту другую комнату и в него не давать лекарства, то он начинает бояться. То есть память — это не какое-то свойство вечной души, а вполне материальная вещь, которую же можно взять и изменить с помощью опытов и генетики.

Вот это самые такие яркие, красивые примеры того, как мы можем использовать генную инженерию как фактически в целях лечения заболеваний, так и для фундаментальной науки, чтобы разобраться в том, как устроен мозг, как устроены мы сами.

На этом сегодня всё. Подписывайтесь на канал, и в следующий раз я расскажу вам о клонировании.